當(dāng)日快訊：美國FDA委員會86投票支持杜氏肌營養(yǎng)不良基因療法加速獲批
發(fā)布時間：2023-05-13 19:51:26
文章來源：華南科技網(wǎng)
當(dāng)?shù)貢r間5月12日，在美國食品藥品管理局（FDA）召開的咨詢會議中，與會專家以8:6投票支持SareptaTherapeuti
(資料圖片僅供參考)
當(dāng)?shù)貢r間5月12日，在美國食品藥品管理局（FDA）召開的咨詢會議中，與會專家以8:6投票支持Sarepta Therapeutics和羅氏聯(lián)合開發(fā)的基因療法SRP-9001通過加速批準(zhǔn)通道上市，治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。這是首次在研的基因療法試圖通過加速批準(zhǔn)通道上市。
DMD是一種罕見的X-染色體連鎖遺傳疾病，患者在出生后不久就會出現(xiàn)炎癥反應(yīng)，導(dǎo)致肌肉纖維化以及肌肉的萎縮與退化。SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）是一種在研基因療法，通過將編碼微抗肌萎縮蛋白的轉(zhuǎn)基因遞送到肌肉組織，彌補(bǔ)抗肌萎縮蛋白缺失。
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